一、病史摘要

患儿，男，10个月，因 “反复皮肤瘀斑1个月，咳嗽4天，肌内注射处皮下血肿3天”入院。1个月前患儿无明显诱因出现双下肢非对称性瘀斑、瘀点。无鼻衄、呕血、便血及肉眼血尿。瘀斑可自行消散，活动时碰撞后亦反复出现瘀斑。4天前受凉后出现咳嗽，流涕并一过性发热，予肌注及输液治疗后发现针刺处止血困难，易形成瘀斑，肌注处形成血肿。院外查血常规示血小板降低明显。查体：神志清楚，反应好，哭声大。面色稍苍白，无黄疸。眼眶下、双下肢及臀部瘀斑明显且臀部肌注处血肿形成。浅表淋巴结未扪及。咽红，扁桃体未见。心肺无异常。腹软，肝肋下2cm，脾未扪及。血常规：WBC 8.6×10⁹/L，N 0.22，L 0.78，PLT 5×10⁹/L，Hb 97g/L，MCV 90.1fl，MCHC 280g/L。血凝四项：正常。

入院后复查血小板6×10⁹/L；凝血象无异常；临床考虑ITP，即给予甲泼尼龙静脉冲击治疗，因家属经济比较困难，未使用大剂量静脉丙种球蛋白。3天后复查血小板28× 10⁹/L，骨髓检查结果显示巨核细胞数量增加，有成熟障碍，符合ITP表现。3天后激素改为口服泼尼松，第5天血小板升至70×10⁹/L，1周时血小板正常，嘱其出院后门诊随访调整治疗。

二、沟通背景知识

特发性血小板减少性紫癜（idiopathic thrombocytopenic purpura，ITP）又称自身免疫性特发性血小板减少性紫癜，是小儿最常见的出血性疾病。其主要临床特点是：皮肤、黏膜自发性出血、血小板减少、出血时间延长和血块收缩不良，骨髓巨核细胞发育受到抑制。ITP患儿在发病前1～4周常有病毒感染史，多为上呼吸道感染。

ITP诊断特点：

（1）是小儿最常见的出血性疾病。

（2）临床以皮肤黏膜出血为主要表现；无明显肝、脾及淋巴结肿大。

（3）病前1～4周有上呼吸道感染史，少数患儿有接种疫苗史。

（4）反复查外周血血小板计数低于100×10⁹/L，尤其是低于50×10⁹/L。

（5）做骨髓穿刺检查，骨髓巨核细胞分类中以成熟未释放血小板的巨核细胞为主，巨核细胞总数增加或正常。

（6）需要注意排除其他引起血小板减少的疾病，如急性白血病、再生障碍性贫血、自身免疫性疾病、骨髓增生异常综合征等。

诊断ITP后，通过治疗、随访和观察，根据病程长短对ITP做出分型诊断：≤6个月为急性型，＞6个月为慢性型。

三、沟通内容及注意事项

1.诊断沟通

（1）患者常因皮肤黏膜出血就诊，发现血小板减少后，可以首先告知患者出血是因为血小板减少所致，需要进一检查明确血小板减少的病因，包括特发性和继发性。该患儿为男性，有肌注后血肿，需要和血友病鉴别。

（2）根据血小板减少的程度告知其危险程度，血小板低于30×10⁹/L伴有出血倾向时常需要住院进行检查和处理；血小板低于20×10⁹/L，尤其是低于10×10⁹/L时，出血倾向增加，颅内出血的危险度增加。该患儿血小板低于10×10⁹/L，出血风险大。

（3）初诊患者常首先考虑急性ITP，经过一定时间的诊断和治疗，疗程超过6个月不愈者，诊断为慢性ITP。慢性ITP的治疗比较困难，病程比较长。

（4）少数患者初诊考虑ITP，在诊治过程中，可能会逐渐表现出对治疗反应不好，或出现其他表现，从而引起对导致血小板减少的其他疾病的考虑，如MDS等，因此需要在诊治过程中随时沟通，注意沟通语言。

2.预后沟通

（1）急性ITP多数是一种呈良性过程的出血性疾病，多数新发急性ITP都可能自限，严重病例，血小板极重度减低，出血倾向重，在一定诱因作用下可能发生急性颅内出血，从而导致死亡，这种情况约占1%，因此对于重症患者需要告知其危险性。该患儿初次诊治，虽院外耽误时间较长，但病程尚短，首先还是考虑急性ITP。

（2）慢性ITP虽然病程经过长、病情反复，但是总体上预后良好，少数患者因严重血小板减少、或因长期激素或免疫抑制剂治疗、或护理治疗不当等导致感染、出血等而预后不良。

3.治疗沟通

（1）需要告知患者在急性出血期间尽量减少活动，避免外伤，明显出血时应卧床休息；避免粗糙饮食；避免各种对患者情绪的刺激，保持安静。

（2）糖皮质激素是治疗ITP的主要用药。此药主要通过减少血小板的破坏起效。常用的是泼尼松，按剂量分次口服；急性型，对治疗反应好的患者，疗程为2～3周，一般不超过4周；治疗反应不好，血小板上升不顺利者，另当别论。出血严重者可用冲击疗法：选择地塞米松或甲泼尼龙，静脉滴注，连用3天左右，症状缓解后改泼尼松口服。用药至血小板数回升至接近正常水平即可逐渐减量，疗程一般不超过4周。停药后如有复发，可再用泼尼松治疗。

慢性ITP患者，如果血小板能维持在安全水平以上 （如50×10⁹/L），尽可能不用或少用激素，需要告知患者治疗的目的不是非要血小板达到正常，而是在安全水平以上维持即可。

（3）大剂量静脉丙种球蛋白具有和糖皮质激素相当的疗效，通过免疫调节而产生作用。常用剂量为每日0.4g/kg，连续5天静脉滴注；或每次1g/kg静脉滴注，必要时次日可再用1次；以后每3～4周1次；副作用少，偶有过敏反应。

（4）关于血小板输注。ITP是免疫性因素所导致，患儿血循环中有大量抗血小板抗体存在，因此输入血小板很快会被破坏，故通常不主张输血小板。只有在发生颅内出血或急性内脏大出血、危及生命时才输注血小板，以达到及时止血的目的。并需同时予以大剂量肾上腺皮质激素，以减少输入的血小板破坏。

（5）关于免疫抑制剂的使用。慢性ITP患者经上述药物治疗无效、复发或难治时，可以考虑使用免疫抑制剂。如长春新碱、环磷酰胺和环孢素A等，单药使用或联合化疗。免疫抑制剂的副作用较多，应用过程中应密切观察。

（6）关于脾脏切除。脾切除有效率约70%，但是伴随严重感染的风险比较大，以下两种情况可以结合患者实际情况考虑是否进行脾脏切除术：①病程超过一年，血小板持续＜50×10⁹/L（尤其是＜20×10⁹/L），有较严重的出血症状，内科治疗效果不好者，手术宜在6岁以后进行；②急性ITP有危及生命的严重出血 （如颅内出血），输注血小板、大剂量静脉丙种球蛋白及激素治疗，都不能使血小板尽快上升。10岁以内发病的患者，其5年自然缓解机会较大，尽可能不做脾切除。术前必须做骨髓检查，巨核细胞数减少者不宜做脾切除。术前PAIgG极度增高者，脾切除的疗效亦较差。为防止术后感染，应在术前1～2周注射多价肺炎球菌疫苗，术后应用长效青霉素预防治疗1年或更长。

4.费用沟通

（1）多数新发急性ITP都可能自限，常不需要治疗，尤其是血小板 （30～50）× 10⁹/L以上者。因此对于轻微临床程度的ITP患者，重要的是向患者和家庭成员宣教，防止外伤加重出血，随访观察，不需要其他药物治疗。这也是花费最小、副作用最小的一种重要的治疗策略。

（2）临床表现和血小板减少程度比较严重的患者，需要住院诊治。急性型单纯使用糖皮质激素者所需费用较少；使用大剂量静脉丙种球蛋白者费用高，但是副作用少；如果治疗反应不好，长期反复发作血小板显著减少者，可能需要大剂量静脉丙种球蛋白和糖皮质激素联合应用，或需要免疫抑制剂治疗，时间长，费用相对增加。

（3）严重内脏或颅内出血者，需要输注血小板者，将产生较高的费用。

5.其他注意事项——药物副作用

（1）糖皮质激素：ITP尤其是慢性ITP需要较长时期使用激素，从而难免产生副作用。糖皮质激素的副作用/并发症包括库欣综合征、高血压、感染、食欲增加、精神兴奋/抑制等，都需要在治疗中告知家属，并根据患者所出现的情况及时解释沟通。

（2）免疫抑制剂：较长时间使用免疫抑制剂，会产生一定的副作用，根据使用的药物不同而异，需要之前告知。如环孢素可能导致肾脏功能损害，更多的共同特点是免疫抑制导致机体的易感染性增加。

（3）特别需要强调出院后的随访、门诊复查血小板、调整药物剂量等。