侵袭性真菌感染（invasive fungal infection，IFI）是造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）的重要并发症之一，也是移植相关死亡的重要原因，其发生率高达10%～30%。IFI确诊病例病死率极高，达50%～90%，而累及中枢神经系统的病例病死率超过90%。IFI的发生率呈逐年上升的趋势，并且随着抗真菌药物的广泛应用，IFI病原菌的构成比也在逐渐发生变化，即曲霉菌和氟康唑耐药的念珠菌所占构成比逐年增高，在真菌菌株中耐药的曲霉菌和罕见真菌的构成比逐年增高。虽然新的抗真菌药物不断出现，但是IFI仍然是HSCT中的一个非常棘手的问题。

IFI的发生主要与免疫功能缺陷有关，多项研究发现IFI的危险因素有：真菌的暴露史或者定植、抗真菌药物接触史、粒细胞缺乏的持续时间、植入失败、急性和慢性移植物抗宿主病（graft versus host disease，GVHD）、应用皮质激素、基础疾病复发或进展、器官功能不全等。进一步的分析表明，根据危险因素进行危险分层可以发现IFI的高危病例。HSCT病例往往具有较多的危险因素，如重度粒细胞缺乏、GVHD、应用免疫抑制剂、脏器功能不全、真菌感染病史等，因而具有较高的IFI发生率。

多中心研究及文献荟萃分析表明，抗真菌预防可以明显降低HSCT后IFI的发生率、IFI相关死亡率和总体死亡率。氟康唑仍是部分研究机构推荐的IFI预防用药，可以有效预防念珠菌感染，对霉菌感染无效；伏立康唑、伊曲康唑是近年较多应用于抗真菌预防的药物，与氟康唑相比可以明显降低真菌感染的发生率及IFI相关死亡率，但是对于念珠菌感染无明显优势，对于结合菌等少见真菌无效。伯沙康唑是最近应用于临床的三唑类药物，总体效果更佳，尤其对于预防侵袭性曲霉菌感染，对于接合菌也具有较好抗菌活性。移植前IFI病史是移植后发生IFI的主要危险因素之一，而多项研究表明，从预处理开始应用伏立康唑、伊曲康唑、两性霉素B、卡泊芬净等药物进行抗真菌次级预防，可以明显降低移植后IFI的复发和进展率，大大改善了这类病例的预后。

氟康唑仍然是治疗念珠菌感染的首选药物，但是近年来耐药菌株的分离率逐年上升，伊曲康唑、伏立康唑等新一代三唑类药物与氟康唑也往往存在一定的交叉耐药性，但伏立康唑对于多数菌株仍然具有比较好的疗效。棘白菌素类药物对于念珠菌感染具有较好的抗菌活性和较低的毒性。

两性霉素B是经典的抗真菌药物，具有广谱的抗真菌活性，但是具有较大的毒副作用，脂质体两性霉素B的出现大大降低了毒副作用，提高了治疗的耐受性。棘白菌素类抗真菌药物如卡泊芬净等，具有较好的抗真菌活性和较低的毒性，与两性霉素B、伏立康唑等药物联合应用可以提高疗效。伏立康唑等三唑类药物是目前应用最广泛的抗真菌药物，具有广谱、高效的抗真菌活性和较低的毒性，多数研究表明其疗效优于经典药物两性霉素B，对于治疗中枢神经系统曲霉菌感染也具有一定疗效，但长期应用会引起接合菌等耐药菌株的突破性感染。伯沙康唑是新一代的三唑类抗真菌药物，与传统药物相比，对于预防和治疗曲霉菌感染具有明显优势，对于其他药物治疗无效的难治性感染有明显的疗效。对于药物治疗后的残留感染灶或药物治疗无效的病例，联合手术切除可以改善疗效。

早期诊断和治疗可以改善IFI的预后，但传统的诊断方法敏感性和特异性较差，使部分病人被过度治疗，而新的诊断手段为这一问题找到了解决方案。以高分辨CT和GM实验为基础的抢先治疗策略可以达到相对特异的“靶向治疗”，以减少治疗的费用和毒副作用。