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已收藏英文名称 ：acquired pure amega-karyocytic thrombocytopenic purpura
获得性纯巨核细胞再生障碍性血小板减少性紫癜（acquired amegakaryocytic thrombocytopenic purpura，AATP）在临床上是一种比较少见的出血性疾病，最早由Korn首先报道。其特征为骨髓中巨核细胞数明显减少或完全缺如所致血小板显著减少，而其他细胞系均正常，也被称为获得性单纯无巨核细胞性血小板减少性紫癜（APATP）。有学者推测本病的发病机制类似于纯红细胞再生障碍性贫血，体内存在针对巨核细胞前体细胞的抗体而抑制巨核细胞的发育成熟。AATP的临床进程多有不同，常可进展为再生障碍性贫血（AA）、骨髓增生异常综合征（MDS）甚至急性白血病。
AATP可以是原发性，也可继发于其他疾病，如再生障碍性贫血、白血病前期、系统性红斑狼疮、系统性硬化病、经放射性碘治疗的毒性弥散性甲状腺肿、先天性风疹、登革热、艾滋病、病毒或药物致营养性维生素B12缺乏以及滥用乙醇等。因此，可以认为AATP不是一种独立疾病，而是由多种病因引起的一组临床综合征。AATP引起的血小板减少是由于血小板生成不足，而并非破坏加速所致，其主要原因是巨核细胞生成障碍。目前认为AATP患者可能存在以下多种致病机制：①巨核细胞及其前体细胞的内在缺陷：1982年Hoffman等提出具有缺陷的巨核细胞系早期祖细胞可诱发AATP，并通过免疫化学染色，证实AATP患者骨髓中缺乏巨核细胞和血小板糖蛋白阳性的单个核细胞；②巨核细胞集落形成单位（CFU－MK）生成显著减少：Katai等证实将AATP患者的血清添加到正常骨髓细胞中培养，发现CFU－MK的形成将受到严重抑制，说明体液免疫在AATP的发病中具有重要作用。有研究发现AATP患者血清中存在一种IgG型自身抗体，作为CFU－MK的体液抑制因子，选择性作用于巨核细胞，而不影响粒单细胞集落（CFU－GM）和红系祖细胞集落（CFU－E）形成。此外，T淋巴细胞和黏附的单核细胞也可以通过产生一种可溶性因子而抑制CFU－MK形成；③血小板生成素（TPO）的作用：TPO是一种血细胞生成因子，能刺激巨核细胞生成和血小板的产生，内源性TPO的水平受其受体c－mpl调控，c－mpl表达于血小板和巨核细胞。Shiozaki等报道1例体内具有高水平IgG型抗TPO抗体的AATP患者，体外培养发现这种IgG抗体对TPO诱导的巨核细胞集落生成有抑制作用，在应用环孢素（CsA）治疗后，随着抗TPO抗体水平的降低，患者TPO浓度及血小板计数均明显升高，因此认为，针对TPO的自身抗体可能是导致AATP的发病机制之一；④巨核细胞终末期分化成熟障碍：有研究证明激活的抑制性T淋巴细胞（γ／δTCR＋）亚群可抑制巨核细胞的分化。此外，CFU－MK对粒细胞－巨噬细胞集落刺激因子（GM－CSF）作用敏感性的缺失也可导致巨核细胞的分化成熟障碍。
AATP患者的血小板计数明显减低，约半数患者＜30×109／L，血小板体积减小或正常，与免疫性血小板减少症（ITP）患者血小板体积增大不同。白细胞计数及分类正常。血红蛋白多正常，也可因出血而贫血，大红细胞增多是本病特征。骨髓增生活跃，少数可见到巨幼红细胞，巨核细胞减少或缺如，如骨髓原始细胞增多和/或有细胞遗传异常，表明存在潜在的MDS。抗核抗体阳性少见，抗体介导的AATP患者中抗血小板抗体及血小板相关免疫球蛋白（PAIgG）可增高。
AATP目前尚无标准的治疗方案，现多主张针对不同的病因、发病机制采取相应的治疗措施：①对存在继发性原因的，去除病因；②支持治疗：对血小板重度低下并有严重出血倾向的，应给予血小板悬液输注，以避免脑出血等严重并发症的发生；③对存在巨核细胞或其前体细胞内在缺陷的患者，可给予雄激素、重组人细胞因子（如TPO、白介素－11等）促进巨核细胞分化增殖；④免疫异常者，应首先考虑免疫抑制药治疗，如糖皮质激素、环磷酰胺、长春新碱、环孢素和抗胸腺细胞球蛋白等。也可作脾切除术或应用静脉人免疫球蛋白治疗；⑤如对免疫抑制治疗无效者，可考虑造血干细胞移植。预后因个体的不同而有明显差异，大约1／3的AATP患者随疾病进展可转化为再生障碍性贫血，还有约1／3的患者（多见于老年患者）可进展为骨髓增生异常综合征，甚至急性白血病。其余患者则可保持病情稳定，并持续多年，仅需间断输注血小板即可。
