英文名称 ：immune thrombocytopenia

免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia，ITP）是儿童常见的出血性疾病之一，常见于感染等因素导致数天或数周内起病，80%的病例在诊断后12个月内血小板计数（PLT）可恢复正常。鉴于儿童ITP多为自限性过程，治疗的目的主要为防止严重的出血，而不是提高PLT数量至正常值。当 PLT≥20×10⁹／L，无活动性出血表现，可观察随访。在此期间，必须动态观察PLT的变化。当血小板减少伴有出血时，治疗措施包括静脉注射免疫球蛋白、肾上腺皮质激素等。

早在1950年William Harrigton给自己注射了慢性ITP患者血液引起自身出现了免疫性血小板下降，从此ITP的神秘面纱被逐步揭开。经过半个多世纪探索，人们了解到了免疫失耐受（immune failure tolerance）即免疫活性细胞接触抗原性物质时从无应答状态改变为异常应答的免疫状态，是其发病机制。虽然免疫提呈细胞、体液免疫和细胞免疫共同参与ITP机制，异常T细胞扩增可能是自身免疫反应的本质：吞噬细胞在其表面表达了血小板表位（抗原决定簇）并分泌细胞因子刺激、启动了原始CD4^＋T细胞产生特异性克隆是关键步骤；CD4^＋Th细胞参与了自身免疫B细胞反应，诱使B细胞产生针对血小板表面膜糖蛋白复合物GPⅡb/Ⅲa和GPⅠb/Ⅸ等的抗体，导致血小板与网状内皮细胞系统中的组织吞噬细胞表面Fcγ受体结合，使血小板被内吞、降解清除。同时T细胞介导的细胞毒性作用和NK细胞也参与了ITP发病和持续发病。

近年来的研究还证实了巨核细胞分化成熟不良、血小板生成减少也是其致病机制之一。有研究发现：TPO的反馈调节机制受到了干扰，TPO水平和血小板数量非相关；GPⅡb/Ⅲa或GPⅠb/Ⅸ的表面抗原同时表达于巨核细胞和前体巨核细胞表面，它们同样被自身抗体识别从而导致了巨核细胞生成、成熟、释放的异常；自体来源的骨髓巨核细胞和慢性ITP患者的CD8^＋T细胞共同孵育后会形成异常巨核细胞，导致血小板生成不良；患者的巨核细胞的超微结构分析提示了80%的成熟巨核细胞有凋亡或旁凋亡的现象等。

在儿童ITP中，70%～80%在发病前2～3周左右有明确的病毒感染史或疫苗接种史。病毒感染、免疫接种诱发了一过性免疫异常反应（transit abnormal imuune reaction），即当机体接触到外来病原后，机体针对这些病原微生物（细菌或病毒）抗原产生的抗体与血小板产生交叉反应，引起血小板一过性的免疫破坏；随着病原体的清除ITP病情获得缓解，因此儿童患者多表现为在短期获得自发缓解的急性疾病过程。与ITP有关的病毒有EB病毒、巨细胞病毒、水痘-带状疱疹病毒、人类细小病毒B19、乙型肝炎病毒、腺病毒、风疹病毒等。而占所有患儿的10%～20%的慢性、难治性ITP机制与成人起病基本相同，呈现出持续自身免疫异常状态，需要进行免疫干预治疗。

目前已经确定与ITP发生有关的病原体包括人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒、幽门螺旋杆菌，其感染后引起机体的免疫状态紊乱，均被归为继发ITP范畴。

1.根据病情持续时间分型

（1）新诊断ITP（newly diagnosis ITP）：是指血小板减少持续时间小于3个月。

（2）持续性ITP（persistent ITP）：是指血小板减少持续时间在3～12个月之间。包括没有自发缓解的患者或停止治疗后不能维持完全缓解的患者。

（3）慢性ITP（chronic ITP）：是指血小板减少持续时间大于12个月。包括没有自发缓解的患者或停止治疗后不能维持完全缓解的患者。

2.重型ITP（severe ITP）

指血小板＜10×10⁹/ L且就诊时存在需要治疗的出血症状或常规治疗中发生了新的出血症状，需要用其他提高血小板药物治疗或增加现有治疗的药物剂量。

3.难治性ITP（refractory ITP）

指满足以下所有三个条件的患者：①脾切除后无效或者复发；②仍需要（包括但不限于）小剂量肾上腺皮质激素及其他治疗以降低出血的风险；③除外其他血小板减少的原因，确诊为原发性ITP。

１.ITP的一般治疗

①适当限制活动，避免外伤；②有或疑有细菌感染者，酌情使用抗感染治疗；③避免应用影响血小板功能的药物，如阿司匹林等；④慎重预防接种。

２.ITP的紧急治疗

英国血液学标准委员会（BCSH）2017年指南明确指出，不推荐免疫介导的血小板减少症患者进行预防性输注血小板；若发生危及生命的出血，应积极输注血小板制剂以达迅速止血的目的。尤其是胃肠道、泌尿生殖道、中枢神经系统或其他部位的活动性出血，或需要急诊手术时，可考虑输注血小板。具体输注剂量与再障相同。

美国血库协会（AABB）2014年指南也不推荐免疫介导的血小板减少症患者进行预防性输注血小板。AABB建议对于血小板计数等于或低于10×10⁹／L的住院患者预防性应用血小板以减少自发出血风险。常规的阈值可能对于此类患者并不适用，输注血小板需进行个体化评估。若患者有活动性出血症状，无论血小板减少程度如何，都应积极治疗。在下列临床过程中，血小板计数的参考值分别为：口腔科检查＞20×10⁹／L；拔牙或补牙＞30×10⁹／L；小手术≥50×10⁹／L；大手术＞80×10⁹／L。