神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）是一种起源于交感神经节或肾上腺髓质的未分化交感神经细胞的恶性肿瘤。本病为神经嵴原发的胚胎性肿瘤，根据分化程度不同分为节神经瘤、节母神经瘤和神经母细胞瘤。不同细胞成分可并存于同一肿瘤中。其具高度恶性，原发部位广泛、隐蔽、早转移，早诊断相对困难。其生物学行为与年龄相关，本病主要见于5岁以下小儿，占儿童恶性肿瘤的7%左右。新生儿恶性肿瘤比预期发病率高40倍，70%自发退化或分化，＜2岁的患婴中，5%～10%病例肿瘤可自发凋亡、退化，此与免疫因素有关。本病男多于女。

本病发病率：欧美大约为1/10万，日本为1/5000～20 000。我院血液研究室对0～6岁健康儿童50 350例做尿液VMA点片法筛查，结果提示该病在我国的发病率约为6/10万。男孩多于女孩，男∶女=1.2∶1。本病可发生于交感神经组织的任何部位，约80%发生在腹部，主要在肾上腺髓质与腹后壁交感神经节，其次是胸、颈、盆腔，也有发生在鼻、膀胱及小肠等特殊部位。本病原发肿瘤如较大，在腹部，常以腹痛、腹部包块就诊，如发生在胸、颈等处则出现相应压迫症状就诊。而当原发肿瘤隐匿时（不能触及肿块），则表现为多种多样的转移灶症状而就诊，早期诊断比较困难。

患儿，男，11个月。生后9个月时例行检查时发现贫血，Hb 85g/L。进一步检查于左腹部触及肿块而来我院。

体格检查：T 36.2℃，发育营养良好。面色苍白，神志清，反应佳，全身皮肤未见出血点。浅表淋巴结未扪及。心肺未见异常。腹软，肝肋下4.0cm，剑突下约1.5cm，脾未及。左中腹部触及4.0cm×4.5cm的肿块。

实验室检查：①血常规：WBC 4.2×10⁹/L，N 0.56，L 0.44，分数外偶见有核红细胞，Hb 120g/L，PLT 148×10⁹/L；②尿便检查正常，24小时尿VMA定量明显增高；③全肝功、肾功能正常；④X线：胸片未见异常；⑤骨髓象：粒、红、巨三系大致正常，于片尾见瘤样细胞（裸核退化状），流式细胞术除外了白血病细胞的表达；⑥B超检查：于左肾上腺发现3.0cm×4.7cm实质性肿块，内部回声不均匀。

入院诊断：神经母细胞瘤ⅣS期（骨髓转移）。

1.进行全面和系统的评估，完成国际分期和危险评估后予化疗方案。

2.应用标准的联合化疗方案

（1）OPEC方案：①长春新碱（VCR）1.5mg/（m²·d），d1。②环磷酰胺（CTX）1200mg/（m²·d），d1；剂量＞30mg/kg时，需水化，并给美司钠10～20mg/kg，每4小时1次，共3次，以避免发生出血性膀胱炎。③依托泊苷（Eto，Vp16）100～160mg/（m²·d），d4。④顺铂（DDP）90mg/（m²·d），d2；需用2%～3%NaCl配制，同时补钾、钙、镁，注意水、电解质平衡与肾功能。

（2）OPAC方案：①长春新碱（VCR）1.5mg/（m²·d），d1。②环磷酰胺（CTX）1200mg/（m²·d），d1。③阿霉素（ADM）30mg/（m²·d），d4；最大累积剂量350mg/m²，注意心毒性。④顺铂（DDP）90mg/（m²·d），d2。

☆以上化疗3～4周为1疗程。

☆年龄＜12个月剂量减少1/4。

3.OPEC、OPAC两种方案交替化疗，CR后加用4个疗程停药，共6个疗程。

4.停止化疗后全反式维A酸30mg/（m²·d），每个月口服20天，共6个月。

5.停止化疗后每3～6个月随访，至今已经12年余，一直没有复发。